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更多多发性硬化(MS)患者有望十年不复发,昨天,MS领域药物富马酸二甲酯肠溶胶囊——特菲达纳入国家医保。新版医保目录的正式实行,将显著提高富马酸二甲酯肠溶胶囊的可及性,大幅度降低患者用药经济负担,进一步助力中国患者长期规范疾病管理。
MS是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病,会让患者逐步丧失自理能力,造成瘫痪、失明甚至失去生命。我国MS的发病率为0.235/10万/年,预计有3~5万名患者,MS患者如果不及时治疗,随着时间的推移,患者会出现多次复发,残疾不断进展,患者预期寿命比健康人群平均缩短6~7年。本次进入国家医保目录的DMT药物富马酸二甲酯肠溶胶囊被国内外多个指南/共识及综述推荐为复发缓解型多发性硬化(RRMS)的一线治疗。2021年4月,该药作为临床急需境外新药经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批进入中国。截至2021年12月31日,全球已有超过50万MS患者接受了富马酸二甲酯肠溶胶囊的治疗。
MS致病机制复杂,其病理生理机制涉及外周、中枢多个环节,而我国现有DMT药物大多主要作用于外周免疫,因此亟需能够应对多环节导致MS发病的药物。富马酸二甲酯肠溶胶囊可以透过血脑屏障,激活外周及中枢的Nrf2通路,发挥免疫调节和神经保护双重作用。专家指出,对于MS患者来说,疾病开始的奔波求医和初始治疗可能已消耗了患者家庭的大部分积蓄,而反复发作又进一步加重其疾病和经济负担。据统计,中国MS患者年均自费医疗支出占家庭支付能力40%以上,在医保体系倡导“保基本”的大背景下,富马酸二甲酯肠溶胶囊进入医保对于提高创新药物可及性和可负担性具有重要意义。复旦大学附属华山医院神经内科主任董强表示:“作为医者,我很高兴看到富马酸二甲酯肠溶胶囊能够进入国家医保目录,这将显著提高药物可及性,大幅降低患者经济负担,进一步丰富中国医生和患者的治疗选择。我们非常期待与中国MS患者共赴一场‘十年不复发’之约!”
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